「發病時我覺得我就像是死豬肉，只能掛在床欄桿上。」這是重症肌無力患者Kathy的錐心刺骨的描述。全台約有6000名肌無力患者，其中8成可透過類固醇等藥物控制；但仍有2成屬於「難治型重症肌無力」，即使歷經多種治療，病情仍反覆發作，其中更有50位患者特別嚴重，發病時不但全身無力、連呼吸都有困難，唯有新型生物制劑能救他們一命，但因健保未納入給付，一年1000萬元的藥費就成了病友們跨不過的生死關。
台灣神經免疫醫學會理事長、新光醫院副院長葉建宏表示，肌無力是一種自體免疫疾病，患者免疫系統異常產生抗體，錯誤攻擊神經肌肉傳導系統，導致肌肉無法正常運作，進而釀成肌肉無力等症狀，好發於20歲至30歲女性，以及50歲以上男性。
現年43歲的設計師Kathy，6年前發現眼睛突然閉不緊，原以為只是短暫顏面神經失調，就醫確診為罕見的重症肌無力。隨著病情變化，嘴巴無法閉合，連進食、喝水都成難事，甚至連一張衛生紙都拿不起來，「可是無論如何我都不能死，我有稚齡的女兒，還有媽媽需要照顧。」
新型生物制劑是難治型肌無力的一線曙光，原本當初該藥準備來台進行人體試驗時，Kathy也很渴望參加，沒想到，此時她卻確診罹患了肺癌，因此不符合人體試驗的收案條件，錯過了難得的救命機會。
台灣未將「重症肌無力」納入罕病保障範疇
據指出，不少國家都將重症肌無力列為罕見疾病，但在台灣卻未納入罕病保障範疇。葉建宏說，早年肌無力症致死率相當高，所幸隨著大力丸（乙醯膽鹼酶抑制劑）、類固醇、胸腺切除手術，血漿置換與免疫球蛋白等治療逐步發展，死亡率已降至3%以下。
葉建宏說，重症肌無力目前約有8成病人可透過綜合性的治療控制病情，但仍有2成「難治型」患者病情反覆發作，其中又有像Kathy這樣的50人，不僅對傳統療法反應不佳，甚至無法承受類固醇的副作用，病情一旦急性惡化，就是要住院、插管，才能看能否有幸戰勝死神。
重症肌無力患者1年藥費高達1000萬元
葉建宏說，目前國際間已有多類生物制劑獲准用於治療重症肌無力，能有效改善病程、降低惡化風險、恢復生活功能，包括美國、加拿大、德國、日本等多國已納入保險給付。台灣神經免疫醫學會也發布臨床照護指引，建議接軌國際趨勢使用生物製劑治療，改善難治型患者的長期病程。
葉建宏進一步補充，目前唯一在台上市可治療重症肌無力的新型生物製劑－補體抑制劑，可幫助難治性肌無力患者免於免疫抗體的攻擊，現已在台灣正式上市。但因迄今仍未獲健保給付，患者每2個月須注射1劑，1年的藥費即需約新台幣1000萬元，幾乎沒有病友有能力承擔。 （相關報導： 「最惡名昭彰的癌症」找上50-59歲中壯年！4症狀像感冒、貧血 延誤就醫恐致命 ｜ 更多文章 ）
台灣肌無力症關懷協會理事長梁采葳強調，重症肌無力雖無法根治，但透過適合藥物穩定控制，病友仍可維持正常生活。她也呼籲政府真正看見「未被照顧的少數人」，將難治型重症肌無力納入健保治療的保護傘下。
