民國89年台灣通過並施行「罕見疾病防治及藥物法」，台灣成為全世界第5、亞洲第1個立法保障罕病的國家，為罕見疾病病人提供更多照顧與醫療生存權。然近年罕見疾病新藥納入健保給付的效能逐漸鈍化，預算執行力不慎理想，甚至年度繳回的預算高得驚人。根據健保公開資料顯示，歷年預算未用罄而被迫繳回的數額驚人，今年更為嚴重，2022年截至8月僅僅兩項罕見疾病藥物通過健保給付，對比今年新增11.74億預算，竟只增加1,300萬元新藥支出，近10億元預算恐被迫繳回。如此低落的執行效率，讓病友團體與付費者充滿質疑。
罕病專款年年剩錢卻不發新藥 病友到底有沒有活下去的權利？
根據我國目前制度，罕病新藥納入健保給付與其他新藥方式並不同，是由健保中單獨設置的「罕病專款」支出給付，其預算不會排擠其他任何醫療項目，目的就是為了在於給予罕病患者更多保障，而罕病專款每年更會隨著健保總額預算，變動增加。
今（2022）年1月6日，衛福部全民健康保險公會公告111年度全民健康保險醫療給付費用總額及其分配方式，總共編列11.74億元投入罕病醫藥專款。如此規模的預算，有望將數種目前正在等待的罕病新藥納入健保常規給付、減輕罕病家庭財務負擔，這也讓我國許多期待新藥的罕病團體、病友一度滿懷希望。然而截至8月，僅2項罕病新藥通過健保給付，預算只使用了約1,300萬元。數據一公布，讓病友團體感到震驚。
健保罕藥預算執行效能低落已不是第一次遭到質疑。根據公告資料「歷年罕病藥費專款預算支用情形」指出，歷年罕病藥費預算支用狀況本就不盡理想，尤以2019年為最為誇張，全年度餘額高達11.29億未執行；2018年也有6.41億未執行。依據健保署估算，即便扣掉既有藥物的費用成長，今年未執行數額仍高達9.7億元。不少罕病團體質疑，健保浮編預算卻不執行，只是想營造有照顧罕病的假象，實際上其實是「打假球」的政治操作。
拿罕病預算填健保的洞？ 執行效率低落等不到藥病友紛紛過世！
根據熟悉藥品審查的專家透露，藥品納入健保給付必須通過共同擬定會議的審查，而此會議僅在雙數月開會，全年6次，即使會議決議通過也需要3至4個月的行政作業時間，換言之今年截至8月仍未通過的新藥，就算在10月、12月的兩次會議中通過，也將等到2023年方有可能生效。今年若要增加新藥給付、提高預算執行率可能性已是微乎其微，但罕病患者是拿時間跟疾病搶命，政策執行一拖再拖，罕病團體直言「看得到，用不到」。
台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，這幾年SMA（脊髓性肌肉萎縮症）病友多次在公開平台向政府喊話，甚至到總統府陳情，但希望卻一次又一次落空，很多家庭在這期間只能眼睜睜地看著自己的家人「逐漸成為有意識的植物人」，甚至無法自行吞嚥及呼吸。李怡潔無奈地表示，「沒錢的時候，健保署要我們等死，我們只能用生命共體時艱，為何有了預算，還要讓病友去死？」 （相關報導： 台大研發新藥成「台灣之光」恐照不到國內患者 揭露健保罕病預算每年高額結餘玄機 ｜ 更多文章 ）
FAP（家族性澱粉樣多發性精神病變）病友聯誼會會長梁廷吉表示，長達6年的等待，「很多病友等不及，已經過世了」。病友會發起三次陳情，並在行政院公共政策倡議平台上發起「拯救台灣特有罕病FAP，呼籲加速FAP罕藥健保給付」，成功串連超過5000人連署，每次都得到健保署回應「預算有限！」的回應。此刻知道健保罕藥預算尚有大幅剩餘，病友只能感嘆與無奈！
