# 罕病用藥  

川普第二波對等關稅會不會調到藥品與醫材，至今還是未知數，但各界已是人心惶惶。衛福部長邱泰源今（16）日在立法院接受質詢時表示，現在國內沒有缺藥的問題，但一旦美國調漲關稅，藥品確實有漲價的可能；另多位立委頻頻關心食藥署「必要藥品清單」與健保署「特殊品項藥品」搭不上線的問題，健保署長石崇良則強調，健保署800多項特殊品項藥品就涵蓋食藥署的584項必要藥品，屆時藥價若真的喊漲，有替代藥品的就用替代藥品，沒有替代藥品者就會啟動調價機制。

健保改革如何優化財務受關注，健保署長石崇良今天指出，將從調整補充保費、擴大財源著手，其中補充保費不排除費率與一般保費脫鉤、各項目各訂費率、評估新增課徵項目。

「永遠都會有新的突變，罕病病人是不得已才生了這個病」罕見疾病基金會在國際罕見疾病日，呼籲各界重視並關懷罕病。國際罕病日由歐洲罕病組織EURORDIS

罕見疾病基金會於11月13日(一)上午，首度發表《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，盼政府正視罕病病人於治療及用藥上生死攸關之急迫困境，並著手推動健保改革，以落實罕病醫療照護。

罕見疾病基金會於11月13日(一)上午，首度發表《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，盼政府正視罕病病人於治療及用藥上生死攸關之急迫困境，並著手推動健保改革，以落實罕病醫療照護。

2005年，台灣正式將罕見疾病用藥列入健保總額專款專項，成為「罕病專款」，自2017年全民健康保險有公開資料可供查詢後，財團法人罕見疾病基金會統計歷年罕病專款佔健保總額每年不超過1%，最高僅0.95%，破除罕病佔據過多健保資源的迷思，但隨著昂貴的新藥、創新療法陸續推出，罕見疾病基金會為確保罕病專款能合理成長配合新藥引進，於今年11月提出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，並提出罕病專款的多元財源等多項建議。

2005年，台灣正式將罕見疾病用藥列入健保總額專款專項，成為「罕病專款」，自2017年全民健康保險有公開資料可供查詢後，財團法人罕見疾病基金會統計歷年罕病專款佔健保總額每年不超過1%，最高僅0.95%，破除罕病佔據過多健保資源的迷思，但隨著昂貴的新藥、創新療法陸續推出，罕見疾病基金會為確保罕病專款能合理成長配合新藥引進，於今年11月提出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，並提出罕病專款的多元財源等多項建議。

2000年台灣通過《罕見疾病防治及藥物法》、2005年台灣將罕見疾病用藥列為健保總額的專案專款—罕病專款，台灣曾經因前瞻照護弱勢的法規、專款受國際讚譽，但實際執行卻令病友相當失落；18年來財團法人罕見疾病基金會持續關注罕病藥物議題，並於今年（2023）正式整合多年來的困境推出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，呼籲政府落實罕病專款的人道精神，並能合理成長。（閱讀更多《罕病專題2》、《罕病專題3》、《罕病專題4》、《圓桌會議》 )

2000年台灣通過《罕見疾病防治及藥物法》、2005年台灣將罕見疾病用藥列為健保總額的專案專款—罕病專款，台灣曾經因前瞻照護弱勢的法規、專款受國際讚譽，但實際執行卻令病友相當失落；18年來財團法人罕見疾病基金會持續關注罕病藥物議題，並於今年（2023）正式整合多年來的困境推出《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》，呼籲政府落實罕病專款的人道精神，並能合理成長。（閱讀更多《罕病專題2》、《罕病專題3》、《罕病專題4》、《圓桌會議》 )

（中央社記者沈佩瑤台北24日電）罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者會不斷退化，甚至無法自主呼吸而死亡。健保署說，SMA基因治療藥預計自8月起納入健保給付，一劑要價4900萬，預估一年有8名6個月以下病童受惠。

日前衛生福利部中央健康保險署與藥廠協商，擴增對罕見疾病－脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付，全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議(藥物共擬會議)通過，同意擴增給付範圍，並於4月1日實施，全國總計400多位的SMA患者，估計200位左右將獲得健保給付藥物，對此，台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，病友及家屬感謝健保署能在近期積極處理本次放寬給付條件審查作業，期待擴增方案上路後接受用藥治療。

健保藥品政策亂象頻傳，陽明交通大學康照洲院長籲重啟第三次全國藥品政策會議後，本系列專題於日前也訪問多位專家關於目前藥品政策問題，及第三次藥政會議應納入討論之議題，引起各界熱烈討論。（閱讀更多《專家建言系列專題一》、《專家建言系列專題三》)

8月23日，罕病團體與在野立委召開記者會，踢爆今年健保罕病專款預算幾乎未執行，將近10億元預算恐繳回，引起各界關注。罕病基金會、人類遺傳學會、台灣弱勢病患權益促進會日前更舉辦「2022年罕見疾病醫療照護之挑戰與前瞻論壇」，公布英國經濟學人雜誌最新報告，顯示台灣罕見疾病用藥可近性已經落後國際水平，懇請政府重視病友用藥權益。罕病專款爭議尚未結束，9月底健保會2023年健保總額協商結果出爐，其中「新醫療科技」、「擴大新適應症」、「罕病專款」攸關病友權益的三大項目，在醫界版本中編列「0元」預算，頓時讓期待新藥能獲得健保給付病友團體陷入集體恐慌。台灣醫療改革基金會更在會後發佈「112年度健保總額預算協商會後聲明」，抨擊醫界代表「有違協商精神」。

健保今年編列10億元罕病專款用於給付罕病新藥納入健保。然而距2022年底僅剩約百日，被醫界眾所注目的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）、家族性澱粉樣多發性神經病變（FAP）、芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症（AADC）等數項罕病治療新藥申請案卻無一通過健保給付申請，近十億元預算空轉，即將被迫繳回。罕病團體推出懶人包呼籲，專款是救命錢，應認真造福病友；健保財務不足可能影響選情的壓力，不應該由罕病患者承擔。

罕病圈日前傳來好消息，台大醫療團隊12年前研發技轉的AADC用藥獲得歐盟上市許可，為全球AADC患者帶來一線生機。但很多人不知道的是，即使該藥專案進口台灣，因藥價可能破千萬元，若健保不給付，恐怕沒有病友用得起，而過去十多年來，國內至少已有12名AADC患者因等不到用藥抱憾病逝。更甚者，AADC只是一個縮影，目前還有19個罕病用藥在等待健保給付，這看似正常的行政審查程序，消耗的卻是罕病患者危在旦夕的生命。

翻開全民健保實施前的報章雜誌報導，總能看到因家人重病籌不出鉅額醫療費，最後只能賣房賣地、向地下錢莊借貸、家中姊妹含淚下海從事特種行業的案例。健保實施後，台灣人再不用體驗因經濟問題，只能看著自己或家人的生命戛然而止的痛苦。

根據健保民調：「請問你個人有浪費過健保資源嗎？」「請問你身邊親友有人浪費健保資源嗎？」承認自己浪費健保資源的僅一成，卻有八成認為身旁親友浪費。結論就是：「浪費資源的都是別人，絕對不是我！」但這很可能不是事實，而是人性。

選舉過去一個多月了，然而，新冠肺炎疫災却近乎無縫接軌地創造出另一個仇恨與敵視的戰場，在防疫、抗疫大旗之下，敵視情緒無限勃發，從仇視北京政權、到敵視台商、陸配、陸配之子…，乃至一切為以人道出發的論點，都成了「仇中盛宴」的佐餐；對立動員的對象從在野政黨，終於指向了「自己人」，甚至對生病的孩子，都毫不留情。

中國科學家日前宣稱創下世界首例，透過基因編輯技術，幫助一對愛滋夫妻生下能先天對愛滋病免疫的雙胞胎。基因醫學是近年最炙手可熱的科學議題之一，台灣實力亦不容小覷；惟為免法律、倫理等配套臻於完善前，相關技術遭有心人製造所謂的「完美寶寶」牟利，目前我與多數國家開放的研究領域，均止於後天疾病治療的範疇。

「罕見疾病」對一般人來說是陌生又熟悉的名詞，聽過但未必清楚什麼樣的病徵算是罕見疾病，根據國民健康署通報，台灣目前有1萬4千多位的罕病患者。台灣也早在2000年就立法保障罕病患者權益，是全球第5個由政府立法保障罕病的國家，同時，經過官方和民間十多年的努力之下，財團法人罕見疾病基金會2016年受邀至聯合國罕病委員會演講，也足見台灣在罕病權益成效確實被國際看見。台灣究竟是如何做到？是否真的就像是檯面上所看見的如此美好？